MeiraGTx公司基因疗法获FDA授予孤儿药和儿科罕见病地位
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射递送至眼后部的视锥细胞受体。至此，AAV-CNGA3已收获多个重要监管里程碑，包括FDA在8月13日授予了该
中国罕见病现状
国际确认的罕见病有五六千种，约占人类疾病的10%。在种类繁多的罕见病当中，约有80%是由于基因缺陷所导致的。从全球罕见病的发展来看，中国要比美国、加拿大、澳大利亚、法国、日本及巴西等国家要晚很多，在科研、诊治、权益保障、社会宣传等各方面都要薄弱。目前中国罕见病的现状主要有以下几点：一、罕见病医学研究、诊疗水平低下中国最早的有关罕见病的医学法规是在1999年出版的《药品注册管理办法》中提到罕见病和治
罕见病新药！首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro获美国FDA批准
2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Takhzyro（lanadelumab-flyo）注射液，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。监管方面，此前，FDA已授予突破性药物资格和优先审查资格。Takhzyro是唯一一种可特
罕见病新药速递！Soliris升级版产品ALXN1210在美国进入优先审查，将成首个长效补体抑制剂
2018年08月21日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理ALXN1210治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的生物制品许可申请（BLA），并将进行优先审查。今年6月，Alexion向FDA递交BLA的同时，也递交了一张优先审评券，该券可加速ALXN1210的审查周期，由标准的12个月审查时间缩
涉及数十种罕见病 多个已上市的新药可直接提出上市申请
昨日（8月8日），国家药审中心（CDE）发布了《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》（以下简称通知），《通知》称，为加快境外已上市临床急需新药进入我国，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家，对近年来美国、欧盟或日本批准上市新药进行了梳理，重点考虑了近年来这些国家和地区批准上市，但在我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无
罕见病新药！阿斯利康MEK抑制剂selumetinib被授予治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格
2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予selumetinib治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。在美国方面，FDA在今年2月也授予了selumetinib治疗NF1的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在欧洲，罕见病是
新一家人工智能药物研发公司宣布成立，开发罕见病药物
近日，美国新一代人工智能公司Insilico Medicine与A2A Pharmaceuticals宣布将联手创建一家名为“Consortium.AI”的新公司，应用AI最新研究进展，合作发现并开发用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）和其他罕见孤儿疾病的新型小分子。前者Insilico Medicine是基于人工智能进
武田与Ovid制药扩展2种罕见癫痫病试验
2017年1月，武田制药与Ovid Therapeutics签署了一项研究协议，双方将合作为一种罕见的儿童癫痫开展全新的候选试验（详见：武田和Ovid合作研发罕见病儿童癫痫药物）。这个交易与通常的交易有所不同：武田并不是从Ovid购买一项有前途的药物，事实上Ovid将帮助研发武田的儿科癫痫药物TAK-935（一种选择性CH24H抑制剂）。日前，两家公司宣布在罕见的儿科癫痫症
BioNTech与Genevant达成合作 开发5种罕见病领mRNA治疗方案
BioNTech AG与Genevant Sciences宣布将合作开发5种mRNA治疗方案，用于治疗医疗需求很高的罕见病。两家公司还达成了一系列独家许可，将Genevant的递送技术应用于BioNTech的5个肿瘤学项目。除了在细胞和基因疗法以及蛋白质疗法上具有优势，BioNTech还是研发mRNA疗法的行业领导者，拥有广泛的科学专业知识、制造基础设施、广泛的学术网络、以及对该技术作
罕见病新药！PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的